AAV载体定制服务—多血清型、高滴度、长效稳定表达

• 腺相关病毒（AAV）属于微小病毒科，基因组为单链DNA，是基因治疗领域应用最广泛的病毒载体之一。重组AAV（rAAV）通过去除rep/cap基因并保留两端ITR进行改造，丧失自主复制能力的同时降低了免疫原性，并提高了外源基因装载容量。rAAV感染细胞后以游离附加体形式存在于细胞核，极少发生基因组整合，不同血清型可实现对特定组织器官的精准靶向。 基于上述特性，我们提供基于AAV2基因组的18种血清型载体及ssAAV载体定制服务。涵盖从载体设计到质量检测的全流程一站式交付，病毒滴度可达1×10¹³ vg/mL以上。产品纯度高、内毒素低、空壳率低，配套完整质控数据，支持基因过表达、敲低、编辑、神经示踪及动物模型构建等多样化研究场景。

诺禾优势

• 1. AAV载体技术优势

  腺相关病毒载体以游离附加体形式存在，不整合宿主染色体，在分裂不旺盛的组织中可持续表达6个月以上；体积小、滴度高，具有远高于腺病毒和慢病毒的扩散性，可有效穿透血脑屏障；拥有十余种常用血清型，对不同脏器具有特异性的识别与感染能力，是动物实验的理想工具；目前未发现对人体致病，且其免疫原性低，是基因治疗领域公认的安全载体。

  产品对比	慢病毒	腺病毒	腺相关病毒
  是否整合宿主基因组	√	×	×
  起效时间	较快（2-4天）	快（1-2 天）	慢（2周以上）
  表达持续时间	长期稳定表达	1-2周（不超过1个月）	3-6个月
  表达峰度	中/高	高	高
  滴度	108-9 TU/mL	1010-11 PFU/mL	1012-13 vg/mL
  克隆容量	~3-4kb	~5kb	~2.8 kb
  免疫原性	低	较高	极低
  是否适合感染体外细胞	√（首选）	√（原代细胞）	×
  是否适合感染体内组织	√	√	√（首选）
  生物安全等级	BSL-2	BSL-2	BSL-2

• 2. 多元化的AAV载体类型

  诺禾致源提供基因编辑、过表达和干扰定制化AAV服务，以及多种现货工具AAV产品。 诺禾致源提供18种血清型的AAV载体（包括AAV 1–9型、rh10、DJ、DJ/8、PHP.eB、PHP.S、2Retro、2Retro Plus、BR1、shH10），不同血清型具有差异化的组织嗜性，可实现对神经、肝脏、肌肉、心脏、眼部、血管等不同靶组织的特异性感染；同时支持组织特异性启动子定制，可实现目的基因在特定组织中的定向表达，进一步提升靶向精准性。

• 3. 灵活的产品规格与服务模式

  诺禾致源提供不同纯化方式及不同总量规格的AAV载体产品，适配体外至体内多种应用场景。

  生产规格	病毒量	最小滴度	分装
  超纯化AAV小量制备	1E+12 vg	≥1E+13 vg/mL	20μL/支
  超纯化AAV中量制备	2E+12 vg	≥1E+13 vg/mL	20μL/支
  超纯化AAV大量制备	5E+12 vg	≥1E+13 vg/mL	100μL/支
  超纯化AAV超大量制备	1E+13 vg	≥1E+13 vg/mL	100μL/支

  服务方案灵活多元，涵盖从质粒构建到病毒生产的全流程病毒制备、客户提供质粒的半流程病毒制备及已购AAV产品的扩增，满足不同研发阶段与实验体系的需求。

• 4. 严格的质控标准

  诺禾致源病毒产品全程严格质控。质粒阶段经酶切与测序双重验证，病毒阶段经滴度测定及无菌检验。交付成品附带测序结果、分子克隆报告，滴度检测报告，可在服务协议中明确验收标准。

常见问题

• 1. AAV的适用物种与细胞类型有哪些？

  AAV可高效感染人、小鼠、大鼠等常用哺乳动物，亦可适配猪、猴、兔、犬等模式动物。在体内可有效转导各类组织器官；体外亦可感染肿瘤细胞系，但成本效益低于慢病毒与腺病毒。AAV的宿主范围局限于哺乳动物，不适用于植物、原核生物及昆虫细胞。

• 2. 如何提升AAV的感染范围与效果？

  对于体积较大的靶组织、解剖定位不明确或预实验感染效率较低的位点，建议参照解剖图谱规划多点注射方案。通过增加注射位点并相应减少单点注射体积，可在一定程度上分散定位偏差风险，提高整体感染成功率。

• 3. AAV转导是否需要添加Polybrene助转剂？

  体外感染时可酌情添加Polybrene（2–4 μg/mL），可小幅提升转导效率；动物体内实验严禁使用，因其可诱发毒性反应及局部炎症。

• 4. 动物局部注射后出现轻微组织肿胀，是否正常？

  AAV免疫原性极低，通常不会引发严重炎症反应。轻微肿胀多由注射机械损伤或液体局部压迫所致，属于操作相关的一过性反应，短期内可自行消退，并非病毒本身毒性所致。

• 5. AAV成品应如何保存？各温度下的有效期是多久？

  -80℃长期保存（推荐）：密封避光，有效期12个月，活性与滴度保持稳定； -20℃短期保存：建议1个月内使用完毕，反复冻融可导致活性显著下降； 4℃或常温临时放置：不超过24小时。